بیماری هموفیلی با مهندسی ژنتیک درمان شد

محققان موفق شده اند بر ای نخستین بار با کمک ژن درمانی بیماری «هموفیلی آ» را درمان کنند.
به گزارش بازتاب به نقل از نیواطلس، محققان موفق شده اند با استفاده از ژن درمانی بیماران هموفیلی نوع A را درمان کنند. آزمایش ها نشان داد این روش تقریبا تمام بیماران را درمان کرد.

آخرین نوع ژن درمانی روی بیماری موروثی هموفیلی A تمرکز کرده است. در این بیماری فرد نمی تواند پروتئین لازم برای انعقاد خود را تولید کند و در نتیجه فرد در خطر خونریزی غیر قابل کنترل قرار دارد.

درمان جدید شامل ترکیب ژن درمانی و داروی مهندسی شده است که جایگزین ژن مسئول تولید پروتئین انعقاد خون می شود.

جان پاسی یکی از محققان این تحقیق می گوید: نتایج آزمایش های ما فراتر از انتظارمان بود.

در این آزمایش ۱۳ بیمار مبتلا به هموفیلی A شدید شرکت کردند و دارو سطح پروتئین انعقاد خون آنان را بهبود بخشید. سپس ۱۹ ماه بعد ادامه آزمایش نشان داد این پروتئین در بدن ۱۱ بیمار به سطح متعادل رسیده است. همچنین هر ۱۳ بیمار دیگر نیازی به درمان های معمول نداشتند.