درمان اختلال خونی در موش جنینی با ویرایش ژن

محققان در صدد برآمدند تا با استفاده از ویرایش ژن، اختلال خونی را در موش های جنینی درمان کنند.

به گزارش بازتاب به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول های بنیادی، تلاش های سه آزمایشگاه در دانشگاه Yale برای اولین بار منجر به تصحیح موتاسیونی در جنین های موش شد که منجر به کم خونی شدید می شود. تکنیک مورد استفاده در این مطالعه شامل تزریق درون سیاهرگی نانوذره های حامل ترکیبDNA اهدا کننده و مولکول های سنتتیک موسوم به اسیدهای نوکلئیک پپتید(PNAs) بوده است.

در این رویکرد استفاده از نانوذره ها برای انتقال حیاتی است و در شرایطی که از نانوذره ها استفاده نشد، PNAها ظرف مدت ۳۰ دقیقه از جریان خون پاک سازی شدند.

اسیدهای نوکلئیک پپتیدی که DNA‌ را تقلید می کنند، به ژن هدف متصل می شوند و یک مارپیچ سه گانه را شکل می دهند که منجر به شروع مکانیسم های ترمیم سلول می شود. به عنوان بخشی از این فرایند، DNA اهدایی سالم با PNA نانوذره جفت شده و در جهت ترمیم موتاسیون عمل می کند.

در این مطالعه، این بسته ویرایش ژنی به جنین موش ها تزریق شد. چهار ماه بعد از تولد، موش ها برای تالاسمی به عنوان یک اختلال وراثتی در سلول های قرمز خونی ناقل اکسیژن، درمان شدند.

موش های درمان شده دارای تعداد خون طبیعی بوده و اندازه طحال آن ها به اندازه طبیعی برگشت و طول عمر آن ها طبیعی بود، این در حالی بود که موش های تیمار نشده زودتر مردند. در مطالعه گذشته، محققان رویکرد مشابهی را در مورد موش های بالغ استفاده کرده و نتایج امیدوار کننده ای را بدست آوردند. در این مطالعه جدید نیز محققین با ویرایش ژن در جنین، آسیب ناشی از بیماری را در جنین موش ها به حداقل رساندند.